本文整合自广东省卫生健康委员会、浙江省财政厅、广州市人民政府官网等。

AMT-061是uniQure公司继AMT-060后的一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的基因疗法，该疗法装载人FIX基因突变体（FIX-Padua），突变后的Padua hFIX能将IX因子的活性提高8-9倍。目前，uniQure公司正在准备与FDA洽谈，以恢复其之前暂停的针对B型血友病的临床试验。

一个月后，uniQure公司宣布暂停其治疗B型血友病的III期临床试验，原因是AMT-061的临床实验中报告了一例肝癌患者病例，由于无法确定该患者的症状是否与基因疗法Etranacogene dezaparvovec有关，因此美国食品药品监督管理局（FDA）决定叫停该临床试验，调查患者出现肝癌的具体原因。此外，据了解，该患者曾患有乙肝、丙肝和非酒精脂肪肝，这些疾病都有可能是癌症的驱动因素。调查结果显示，患者样本组织中的AAV载体整合事件极为罕见，仅占到肿瘤组织样品中的0.027％。当地时间3月29日，在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，uniQure公司宣布，旗下B型血友病（hemophilia B）基因疗法Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）极不可能（highly unlikely）导致患者出现肝癌，结果公布后，uniQure公司股价随之上涨近8%。此前，AMT-061曾被美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法称号，以及欧洲药品管理局（EMA）授予的优先药品（PRIME）称号

因此，复发或难治性滤泡淋巴瘤患者仍存在未满足的需求。该研究显示，Parsaclisib单药在r/r FL患者 (N=95) 中的客观响应率（ORR）达到75%，中位无进展生存期 (PFS) 达到15.8个月。已有结果显示，一些突变体减弱了疫苗和康复者血清的体外中和效果。

结果显示，D614G突变不显著影响现有疫苗的有效性，但可能会减弱某些特异性抗体的中和活性。现在，义翘神州已开发80多种重组Spike、N抗原突变体蛋白，涵盖了包括上述提及的突变位点在内的多种突变位点。关于突变体，人们一直想要研究问题主要有：1）新突变体对病毒复制、传播和致病性的影响。传染性和热稳定性的增加可能是D614G突变在细胞培养和动物模型中复制增强的原因。

这3种突变株的突变位点较多，尤其是S蛋白存在7-9个位点的突变。细胞培养发现病毒复制增强遗传学技术分析发现G614比D614存在较低的基因组RNA与斑块形成单位比率，表明其病毒传染性增强。

近日，研究人员发表了一篇题为：Making sense of spike D614G in SARS-CoV-2 transmission的综述文章，系统地总结D614G突变体对新冠病毒复制、发病机制、传播能力、疫苗及抗体有效性的研究进展，并强调密切监视病毒变异及功能性研究的重要性，以确保对新出现的突变能够有效预防。而在下呼吸道病毒复制没有明显增强，这可能是D614G突变患者临床严重程度差异不明显的原因。动物模型中病毒复制和传播增强在小鼠模型中，D614G突变增强上呼吸道的病毒量，并显著增强病毒的传播能力，但没有增加疾病的严重程度。突变对疫苗和中和抗体的影响突变体的快速扩散必然引起人们对疫苗和抗体有效性的担忧

新春特辑 | 贝康医疗：港交所NGS第一股，合法合规助力不孕不育治疗 2021-02-07 16:19 · aday 贝康医疗的上市无疑为患者带来了福音。在不孕不育率持续走高的今天，贝康医疗的上市无疑为患者带来了福音。当前最新的三代试管婴儿技术，即胚胎植入前遗传学诊断/筛查（PGT），实现了由解决女性不孕、男性不育到能够解决染色体异常和基因遗传病的历史性跨越。在无比魔幻的2020年，新冠疫情爆发，迄今已经造成全球超1亿人受感染，各行各业均遭受巨大的影响。

该产品获批上市，标志着中国的三代试管基因检测从科研时代变成了有证时代，为辅助生殖市场的合法合规发展提供了强大助益。在我国对辅助生殖市场严格监管的背景下，这款产品的分量可谓是举足轻重。

芮茂社表示，未来5-10年，贝康医疗将继续在辅助生领域继续深耕，并争取尽早成为一个能够为辅助生殖中心提供全面解决方案的产业化平台公司。这款具有里程碑性质的产品，将临床妊娠率由原来的 46% 提高至 72%，流产率由 33% 降低到 6.9%。

在我国，不孕不育率已经从20年前的2.5%-3%攀升到12.5%-15%左右。明天，NGS细分市场——生殖领域的领军龙头企业贝康医疗将迎来里程碑式大事件：正式成为港交所辅助生殖领域基因测序第一股。当然，与此同时，为解决不孕不育问题而生的试管婴儿技术也在不断更新。当然，对于贝康医疗而言，PGT-A获批上市仅是一个开始。在疫情蔓延的2020年，贝康医疗为我国辅助生殖市场开启了一场新的变革。过去的几十年里，不孕不育已经发展为困扰全世界的疾病。

据悉，该公司在PGT领域拥有完整的试剂盒系列产品，旗下PGT-M和PGT-SR试剂盒预计将分别在2022年和2024年获得国家药监局的注册批准。贝康医疗运营总监芮茂社表示，PGT-A试剂盒能够获批上市，意味着国家监管机构对贝康产品安全性及有效性的认可。

对于生物医药企业而言，疫情带来了怎样的挑战与机遇？未来世界将迎来哪些新疗法？在春节将至之际，生物探索邀请到贝康医疗、开拓药业、亚盛医药、康宁杰瑞、信达生物、金唯智等上市生物医药企业的管理层，讲述这些企业在2020年面临的挑战与机遇，以及未来全球将迎来的那些变革性新疗法及新产品。2020年2月，该公司旗下PGT-A试剂盒（胚胎植入前染色体非整倍体检测试剂盒）率先获得了NMPA的Ⅲ类医疗器械认证（国械注准：20203400181）

已有结果显示，一些突变体减弱了疫苗和康复者血清的体外中和效果。参考文献：1.AriaC.ShiXupingXie,MakingsenseofspikeD614GinSARS-CoV-2transmission.SciChinaLifeSci64.。

细胞培养发现病毒复制增强遗传学技术分析发现G614比D614存在较低的基因组RNA与斑块形成单位比率，表明其病毒传染性增强。近日，研究人员发表了一篇题为：Making sense of spike D614G in SARS-CoV-2 transmission的综述文章，系统地总结D614G突变体对新冠病毒复制、发病机制、传播能力、疫苗及抗体有效性的研究进展，并强调密切监视病毒变异及功能性研究的重要性，以确保对新出现的突变能够有效预防。现在，义翘神州已开发80多种重组Spike、N抗原突变体蛋白，涵盖了包括上述提及的突变位点在内的多种突变位点。具体详情可以扫码了解。

因此，及时鉴定新的突变体，并评估现有防疫措施对突变体的有效性，以确保现有或正在开发的疫苗能够提供足够的预防效果。结果显示，D614G突变不显著影响现有疫苗的有效性，但可能会减弱某些特异性抗体的中和活性。

传染性和热稳定性的增加可能是D614G突变在细胞培养和动物模型中复制增强的原因。动物模型中病毒复制和传播增强在小鼠模型中，D614G突变增强上呼吸道的病毒量，并显著增强病毒的传播能力，但没有增加疾病的严重程度。

这种突变累积可能会对疫情流行产生较大影响。研究综述：D614G突变在新冠病毒传播中的意义 2021-02-07 16:44 · angus 义翘神州已开发80多种重组Spike、N抗原突变体蛋白。

通过不同的抗体效价评估方法，从康复者血清、免疫疫苗血清及部分单抗研究了突变体的体外中和能力。图：D614G突变体研究概况（A，突变体随时间逐渐增加。B，细胞水平病毒复制增强。这3种突变株的突变位点较多，尤其是S蛋白存在7-9个位点的突变。

其他新冠突变株需要持续监测近期，出现3种比较引人瞩目的突变体，分别在英国、南非和巴西发现。突变对疫苗和中和抗体的影响突变体的快速扩散必然引起人们对疫苗和抗体有效性的担忧。

突变对S蛋白和ACE2受体结合的影响结构学分析发现，D614G突变破坏了氨基酸D614和T859间的氢键作用力，导致病毒刺突蛋白的构象改变，使更多的受体结合区域（RBD）呈现展开姿态，从而增加了刺突蛋白结合ACE2受体的能力。关于突变体，人们一直想要研究问题主要有：1）新突变体对病毒复制、传播和致病性的影响。

并且D614G突变还增强病毒的热稳定性。C，动物模型中病毒传染性增强。